近日，金賽藥業(yè)創(chuàng)始人、首席科學(xué)家兼總經(jīng)理金磊博士在參加某兒童健康管理研討會(huì)時(shí)，發(fā)表題為《聚焦兒科，持續(xù)創(chuàng)新》的主題演講，引發(fā)業(yè)界關(guān)注。
演講中，金磊展示了該企業(yè)在兒童健康領(lǐng)域的最新研發(fā)成果，系統(tǒng)闡釋了企業(yè)從“生長激素單核驅(qū)動(dòng)”向“兒童健康平臺(tái)型公司”的戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型路徑。
十年研發(fā)長效生長激素：從“劑型創(chuàng)新”到“標(biāo)準(zhǔn)制定”
2014年，該企業(yè)上市了全球首款長效生長激素，將生長激素治療從每日注射推進(jìn)到周制劑時(shí)代。上市十年工藝積淀與技術(shù)創(chuàng)新，堅(jiān)持在長效生長激素上進(jìn)行全產(chǎn)業(yè)鏈能力的升級(jí)，力求快速突破生產(chǎn)質(zhì)控上的三大難關(guān)：工藝復(fù)雜性、質(zhì)量均一性與規(guī)�；�(wěn)定性。比如建成國際上規(guī)模最大的中試和生產(chǎn)基地，以保證PEG全球最高純度；對(duì)工藝持續(xù)改進(jìn)，首創(chuàng)集成化檢測(cè)體系，構(gòu)建雜質(zhì)全譜系識(shí)別能力，創(chuàng)新性增加分子排阻層析作為吸附層析的補(bǔ)充。而這一步驟，直接使每批生長激素收率損失20%，2015-2025年直接成本投入3億元。
十年研發(fā)工藝的迭代，該企業(yè)不僅要解決“用藥”問題，更要解決“用藥體驗(yàn)”問題。
長效蛋白技術(shù)平臺(tái)成為這場(chǎng)戰(zhàn)略轉(zhuǎn)型的技術(shù)基石。從全球首支長效生長激素周制劑“金賽增”上市，到即將進(jìn)入臨床的月制劑GenSci134，企業(yè)在PEG化學(xué)修飾領(lǐng)域的技術(shù)積累和對(duì)生長激素通路知識(shí)積累不斷轉(zhuǎn)化為持續(xù)的創(chuàng)新產(chǎn)出。
長效化制劑的本質(zhì)，是通過技術(shù)手段重塑藥物在體內(nèi)的代謝動(dòng)力學(xué)，從而解決兒童用藥中最為棘手的“依從性”問題。從周制劑到月制劑的進(jìn)階，不僅是給藥頻率的優(yōu)化，更是從“藥物治療”走向“健康管理”的關(guān)鍵一步。值得關(guān)注的是，該企業(yè)的“U型PEG”技術(shù)解決了早期長效技術(shù)中常見的免疫原性和藥代動(dòng)力學(xué)不穩(wěn)定等行業(yè)難題。在生物醫(yī)藥領(lǐng)域，技術(shù)平臺(tái)的可拓展性往往比單一產(chǎn)品的成功更具戰(zhàn)略價(jià)值。
更為前沿的是，在“長效化”基礎(chǔ)上，企業(yè)正全力攻克“非注射”給藥難關(guān)�？诜礼H促進(jìn)劑(GenSci073)等項(xiàng)目的推進(jìn)，標(biāo)志著企業(yè)正從“技術(shù)追隨者”向“標(biāo)準(zhǔn)制定者”轉(zhuǎn)變。
多元管線全面開花 邁向“兒童健康全域創(chuàng)新”
面對(duì)生物醫(yī)藥行業(yè)普遍存在的“單品天花板”與“專利懸崖”焦慮，該企業(yè)的多元發(fā)展路徑提供了一種解題思路。金磊系統(tǒng)展示了企業(yè)的多元研發(fā)領(lǐng)域：內(nèi)分泌代謝，尤其是遺傳代謝及罕見病、過敏和呼吸、痛風(fēng)，風(fēng)濕免疫，神經(jīng)。
當(dāng)前，兒科臨床實(shí)踐正從“單一疾病治療”向“全生命周期健康管理”轉(zhuǎn)變。該企業(yè)的管線布局恰恰呼應(yīng)了這一轉(zhuǎn)變，形成了圍繞大健康解決方案網(wǎng)絡(luò)。
從產(chǎn)業(yè)視角看，這種布局具有明顯的協(xié)同效應(yīng)。該企業(yè)在兒童內(nèi)分泌領(lǐng)域打下的基礎(chǔ)，可以高效地賦能其免疫、呼吸等新管線，形成“優(yōu)勢(shì)共享、資源復(fù)用”的良性循環(huán)。
同時(shí)，該企業(yè)聚焦兒科、深耕兒科，全面關(guān)注兒童多種慢病管理，持續(xù)推動(dòng)多種形式院企合作，和全國各醫(yī)院共建兒童常見慢病管理中心如生長發(fā)育中心、性發(fā)育異常中心、脫敏中心、肥胖管理中心、兒童神經(jīng)精神健康管理中心等，產(chǎn)學(xué)研結(jié)合推動(dòng)創(chuàng)新，與兒科共成長。(完)
